5.46亿美元！GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法

Rgenta Therapeutics宣布已与GSK 建立了多年期多靶点的战略研究联盟。该联盟旨在推进用于包括肿瘤学在内的多个疾病领域的新型靶向RNA的小分子剪接调节剂（splice modulators）的发现和开发。

根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，此外该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在的股权投资，获得高达近5亿美元的收益。GSK也有权选择扩大联盟范围，纳入更多目标。在联盟框架下，Rgenta将利用其专有发现平台，针对GSK指定的靶点，开发新型口服靶向RNA的小分子剪接调节剂，GSK将负责联盟产生的任何候选药物的进一步开发和商业化。

GSK研究技术高级副总裁 Christopher Austin 博士表示：“我们对Rgenta为高价值靶点发现和开发口服小分子剪接调节剂的差异化方法感到兴奋。我们致力于与领先公司合作，以补充我们在RNA靶向药物方面的现有专业知识，并期待将这种有前途的模式推广给更多患有难治性疾病的患者。”

Rgenta联合创始人兼首席执行官Simon Xi 博士表示：“我们很高兴能与领先的生物制药公司GSK成为合作伙伴。该联盟进一步验证了Rgenta小分子RNA靶向药物发现平台的潜力。”Rgenta 联合创始人、总裁兼首席科学官 Travis Wager 博士补充道：“该平台已成功产出了我们的首个临床阶段资产——RGT-61159，它是一种口服小分子候选药物，旨在特异性调节转录因子MYB的剪接。”